(一)治疗无特殊疗法。畸形严重者应予手术矫形。对感染和心力衰竭的病人,应进行对症处理。同种移植:通过向遗传病个体植入同种含正常基因的细胞,组织或器官,以期在受体内产生相应的有活性的酶及其他基因产物,达到治疗目的。移植物在受体内可能通过两种机制发挥作用:(二)预后预后不良,通常在2~8岁内死亡,多死于感染和心力衰竭。
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