骨髓增生异常综合征是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，高风险向急性髓系白血病(AML)转化。 最小为5个月最大13岁男孩发病稍多于女孩其症状主要表现为贫血出血、发热、感染和肝脾肿大。患者绝大多数都有贫血但程度较轻主要为红细胞无效性生成所致出血的发生率为23%～95%，多为较轻的皮肤、黏膜出血病情进展至晚期可有严重出血甚至发生脑出血而死亡。