该疾病是遗传性疾病，对其发病无特效预防办法，对继发性或已确诊的患者应积极对症治疗，以预防并发症的发生和延缓肾衰竭。在发病晚期往往出现肾功能不全，须根据肾脏对电解质排泄的情况而调节钾、钠用量。
治疗适当时，佝偻病、酸中毒和氨基酸尿均可见明显好转，但最后仍发生肾功能衰竭和尿毒症，发病年龄越早的，预后越严重。
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